Při objevování orientačního bodu výzkumný tým Fudan University identifikoval nový terapeutický cíl pro Parkinsonovu chorobu (PD), což znamenalo významný skok vpřed v boji proti tomuto oslabujícímu stavu. Publikováno v prestižním deníkuVědaStudie odhaluje FAM171A2, neuronální membránový protein, jako klíčový receptor patologického -synukleinu, proteinového centrálního progrese PD. Tento průlom, první svého druhu po celém světě, nabízí potenciální cestu, která zpomaluje nebo dokonce zastaví progresi nemoci.
Parkinsonova choroba, druhá nejběžnější neurodegenerativní porucha po Alzheimerově chorobě, postihuje více než 10 milionů lidí po celém světě, s polovinou případů pouze v Číně. Současná léčba se zaměřuje na řízení symptomů, ale nedokáže se zabývat základními mechanismy onemocnění. Objev FAM171A2 poskytuje nový cíl pro včasnou intervenci, což potenciálně zabrání šíření patologického -synukleinu, což vede k neuronální smrti a zhoršení symptomů.
Pomocí špičkových technik screeningu řízených AI tým analyzoval více než 7, 000 sloučenin a identifikoval Bemcentinib, malou molekulu, která účinně blokuje interakci mezi FAM171A2 a -synukleinem. Studie na zvířatech prokázaly, že inhibice FAM171A2 významně snižuje příznaky podobné PD a připravuje cestu pro vývoj cílených terapií.
Tento průkopnický výzkum vedený profesorem Yu Jintai a jeho týmem v Huashan Hospital byl ve studiích PD považován za „svatý grál“Vědarecenzenti. Kromě Parkinsonovy nálezy slibují další neurodegenerativní onemocnění, jako je Alzheimerova a Lewyova těla, kde hraje roli -synuklein.
Při již podaném mezinárodním patentu tým nyní postupuje směrem k klinickým hodnocení a zaměřuje se na léky na malé molekuly, protilátky a genové terapie zaměřené na FAM171A2. Tento objev nejen zdůrazňuje rostoucí čínské vedení v biomedicínském výzkumu, ale také přináší naději milionům pacientů a rodin postižených Parkinsonovou chorobou po celém světě.
Tento průlom podtrhuje důležitost pokračujícího investice do vědeckého výzkumu a spolupráce a nabízí pohled na budoucnost, kde lze neurodegenerativní onemocnění účinně léčit nebo dokonce zabránit.
